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가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 어린이를 위한 스타틴
Statins for children with familial hypercholesterolemia
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Alpo Vuorio, Jaana Kuoppala, Petri T Kovanen, Steve E Humphries, Serena Tonstad, Albert Wiegman, Euridiki Drogari
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23 July 2014
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검토그룹 :
낭성 섬유증과 유전자질환그룹(Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group)
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코크란링크 :
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가족성 고콜레스테롤혈증은 가장 흔한 유전성 대사 질환 중 하나이며, 이형접합체, 즉 보인자가 영향을 받는 상염색체우성질환이다. 동형접합성인 사람들은 중증 질병을 앓는다. 이질접합성 가족성 고콜레스테롤혈증의 전 세계 유병률은 500 명 중 최소 1 명이지만 덴마크의 최신 유전학적 역학 데이터와 차세대 시퀀싱 데이터에 따르면 빈도가 250 명 중 1 명에 가까울 수 있다. 어린이의 가족성 고콜레스테롤혈증 진단은 높은 총 콜레스테롤 및 저밀도 지단백질 콜레스테롤 수준 또는 DNA 기반 분석 또는 둘 다에 기반한다. 관상 동맥 경화증은 17 세 정도의 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 남성과 25 세에 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 여성에서 발견되었다. 죽상 동맥 경화증의 임상적 합병증은 특히 남성에서 조기에 발생하기 때문에 어린 시절에 시작된 평생 치료는 심혈관 질환의 위험을 줄이기 위해 필요하다. 질병이 있는 어린이의 경우 식이 요법이 치료의 초석이었지만 지질을 낮추는 약물을 추가하면 치료법이 크게 개선되었다. 콜레스티라민 및 콜레스티폴과 같은 음이온 교환 수지는 효과적인 것으로 밝혀졌지만, 내약성이 낮다. 1990 년대 이후 이질접합성 가족성 고콜레스테롤혈증으로 6 세에서 17 세 사이의 어린이들에 대한 연구가 혈청 총 및 저밀도 지단백질 콜레스테롤 수치의 현저한 감소를 보여주었다. 스타틴은 어린이에게 안전하고 내약성이 있는 것으로 보여지지만 이 연령군에서 이 약물의 장기적인 안전성은 확고하게 확립되어 있지 않다. 이 Cochane Review의 이전에 게시된 버전의 업데이트이다.
이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아에서 스타틴의 효과와 안전성을 평가.
관련 연구는 그룹의 선천적 오류와 신진 대사 시험 등록부 및 Medline에서 확인되었습니다.
가장 최근 검색 날짜 : 04 November 2019.
스타틴을 위약 또는 식이 요법과 비교하여 18 세 이하의 참가자를 포함한 무작위 및 대조 임상 연구.
두 저자는 포함 및 추출 된 데이터에 대한 연구를 독립적으로 평가했습니다.
26 개의 잠재적으로 적합한 연구가 발견되었으며,이 중 9 개의 무작위 위약 대조 연구 (1177 명의 참가자)가 포함되었습니다. 일반적으로 중재 및 추적 관찰 시간은 짧았습니다 (중앙 24 주, 6 주에서 2 년). 스타틴은 모든 시점에서 평균 저밀도 지단백질 콜레스테롤 농도를 감소 시켰습니다 (고품질 증거). 치료 시점과 위약 그룹간에 간 기능 (혈청 아스파 테이트 및 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 및 크레아티닌 키나제 농도)에 차이가 거의 없거나 전혀 없을 수 있습니다 (저품질 증거). 플라시보와 비교하여 스타틴에 의한 근육 병증 (크레아티닌 수준의 변화로 측정 됨) (저품질 증거) 또는 임상 부작용 (중간 품질 증거)에 거의 차이가 없을 수 있습니다. 심바스타틴에 대한 한 연구는 이것이 상완 동맥의 유동 매개 팽창을 약간 향상시킬 수 있고 (낮은 품질의 증거), 2 년 동안 프라바스타틴의 경동맥 내막 두께 (저품질의 증거)를 유발할 수 있음을 보여줍니다.
횡문근 융해, 삶의 질 또는 연구 약물의 순응으로 인한 횡문근 융해 (골 근근 조직의 변성) 또는 사망에 대한 연구는보고 된 바 없습니다.
스타틴 치료는 가족 성 고 콜레스테롤 혈증이있는 어린이에게 효과적인 지질 저하 요법입니다. 안전성 문제가 거의 또는 전혀 발견되지 않았습니다. 스타틴 치료는 단기적으로 안전 해 보이지만 장기적인 안전은 알려지지 않았습니다. 스타틴으로 치료 한 어린이는주의 깊게 모니터링하고 소아과 의사가 따라야하며 18 세가되면 성인 지질 학자에게 치료를 전해야합니다. 스타틴의 장기 안전성 문제를 확립하기 위해서는 대규모의 무작위 무작위 대조 시험이 필요합니다.
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교신저자
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Alpo Vuorio
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alpo.vuorio@gmail.com.
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Mehilainen Airport Health Centre, Vantaa and Finnish Institute of Occupational Health, Lappeenranta, Finland.
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