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연구 배경
샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT)병은 여러 가지 형태의 유전성 운동 및 감각신경병증들로 구성된 질환군이다. 지난 20여년 동안 CMT의 여러 가지 유형별 분자생물학적 근거를 밝히는 연구가 시행되었다. 서서히 진행하는 근육위축과 감각장애가 이 질환의 가장 중요한 특징이기 때문에, 치료의 목표는 운동 및 감각 장애를 개선하고 기능을 향상시키는 데 있다. CMT 치료에 이용할 수 있는 약물은 드물다. 본 리뷰는 코크란 리뷰인 에 근거하였으며 본 리뷰는 이를 라는 제목으로 업데이트하였다.
연구 목적
CMT 치료에 아스코르빅산(비타민C)의 효과를 평가한다.
검색 기준
2015년 9월 21일까지, Cochrane Neuromuscular Specialised Register, Cochrane Central Register of Controlled Trials (CENTRAL), MEDLINE, EMBASE 그리고 LILACS D/B를 검색하여 CMT 치료의 무작위대조군실험(RCT)들을 확인하였다. 그리고 현재 시행되고 연구를 확인하기 위해는 임상실험 등록처도 검색하였다.
선택 기준
CMT 환자에게 비타민C 치료를 시행한 RCT와 준-RCT들을 선정하였다. CMT를 포함하여 여러 말초신경병증 환자의 전반적 신경근육 증상의 개선을 평가하는데 목표를 둔 연구들인 경우는 CMT 환자군의 치료를 확인할 수 있으면 대상으로 포함시켰다. CMT 환자에서 비타민C 치료에 대한 관찰연구나 사례보고는 포함시키지 않았다.
데이터 수집과 분석
두 명의 연구자 (BG and JB)가 각각 별개로 데이터를 추출하고 연구의 질을 평가하였다.
주요 결과
6개 RCTs는 CMT1A에서 비타민C(1-4gm) 과 플라세보 치료의 효과를 비교하였다. 성인 CMT를 대상으로 한 5개 실험에서는 전체 622명의 환자가 비타민C 혹은 플라세보를 이용했다. 실험들에 바이어스가 개입되었을 위험은 대체로 낮았다.
CMT1A 성인에서 비타민C는 질병의 경과를 개선시키지 않는다는 증거가 있었다. 증거의 질적 수준은 높은 등급이었으며, CMT 신경병증 점수(0~36 점 척도)를 12개월에 측정(평균차이MD -0.37, 95%CI -0.83~0.09;, 5개 연구 환자수 = 533), 혹은 24개월에 측정(MD -0.21, 95% I -0.81~0.39, 3개 연구 환자수 = 388)한 결과다. 비타민C 치료는 nine-hole peg test에서 플라세보에 비해 효과적인 것으로 나타났다(MD -1.16 seconds, 95%CI -1.96~-0.37). 하지만 이러한 결과의 임상적 의미는 매우 작을 것으로 보인다. 다른 2차성적 지표들에 대한 메타분석에서는 관련된 비타민C의 효과를 제시하지 못했다. 1개 실험에서는 80명의 CMT 아동에게 비타민C와 플라세보를 투여했으며, 그 실험에서는 비타민C 치료의 임상적 효과가 없는 것으로 나타났다. 부작용 발생은 비타민C와 플라세보 사이에 그 특성이나 발생빈도의 차이가 없었다.
저자들의 결론
질적 수준이 우수한 증거로 볼 때, 아스코르빅산(비타민C)은 특정 성적 지표로 측정한 성인 CMT1A의 경과를 개선시키지 않는다. 그리고 질적 수준이 낮은 증거에 의하면, 비타민C는 CMT1A 아동의 질병 경과도 개선시키지 않는다. 그러나 CMT1A는 서서히 진행하는 질환이며, 성적 지표는 약간씩만 변화한다. 그러므로 앞으로의 연구에서는 장기간에 걸친 연구와 시간 경과에 더욱 민감한 성적지표를 설계하여야 할 것이다.
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