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연구 배경
페닐케톤뇨증은 주요 치료가 아미노산 페닐알라닌의 식이 제한인 유전 질환이다. 정신 장애를 예방하거나 줄이기 위해서는 신생아 시기에 식이요법을 시작해야 한다. 그러나 식이요법은 매우 제한적이고 받아들이기 어려울 수 있으며 따라하기 어려울 수 있다. 페닐케톤뇨증에서 나타나는 신경심리적 문제의 원인으로 아미노산 티로신의 결핍이 제시되어왔다. 그러므로 이 리뷰는 페닐케톤뇨증에 대한 티로신 보충제의 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.
연구 목적
페닐케톤뇨증 환자에게 페닐알라닌 제한 식이요법과 함께 또는 대신 타이로신 보충제의 효과를 평가하기 위해 진단 당시 식이요법을 시작하고 식이를 계속하거나 나중에 식이요법을 완화했다. 페닐알라닌 제한식이 요법과 함께 또는 대신 페닐알라닌 제한 식이요법이 지능, 신경 심리적 실행, 성장 및 영양 상태, 사망률 및 삶의 질을 향상 시킨다는 근거를 평가한다.
조사 방법
우리는 포괄적인 전자 데이터베이스 검색, 관련 저널의 수동검색 및 컨퍼런스 진행 요약서로 구성된 참고 문헌으로 구성된 Cochrane Cystic Fibrosis 및 Genetic Disorders Group의 Trials Register를 검색했다. Journal of Inherited Metabolic Disease (1978년부터 1998년)의 수기를 통해 추가 연구가 확인되었다. 페닐케톤뇨증의 치료에 사용되는 처방 가능한 식이 제품의 제조업체들 또한 추가적인 참고 문헌을 얻기 위해 접촉했다.
Group’s Inborn Errors of Metabolism Trials Register에 대한 가장 최근의 검색 날짜 : 2012년 6월 28일.
선택 기준
페닐알라닌 제한 식이요법에 추가되거나 대신 페닐케톤뇨증 환자에게 티로신 보충제와 위약의 사용을 조사한 무작위 또는 유사 무작위 시험. 모성 페닐 케톤뇨증 치료를 받은 사람들은 제외되었다.
데이터 수집과 분석
2명의 저자는 시험 자격, 방법론적 품질을 독립적으로 평가하고 데이터를 추출했다.
주요 결과
총 56명의 참가자의 결과를 보고하는 3건의 시험이 검토에 포함되기에 적합한 6건의 사례가 발견되었다. 혈중 티로신 농도는 위약군보다 티로신 보충제를 투여한 환자에서 유의하게 높았으며 평균 차이는 23.46 (95 % 신뢰구간 12.87 ~ 34.05)이었다. 측정된 다른 결과들 사이에 유의한 차이는 발견되지 않았다.
저자들의 결론
가능한 근거에 의하면, 티로신 보충제가 일상적인 임상 진료에 도입되어야 하는지에 대한 어떠한 권고도 제기될 수 없다. 더 많은 근거를 제공하기 위해서는 더 많은 무작위대조연구가 필요하다.
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